Ignyta新型靶向抗癌药entrectinib获欧盟优先药物（PRIME）资格

麻省医疗国际了解到，Ignyta是一家专注于肿瘤精准医疗的生物技术公司，近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已授予其实验性靶向抗癌药entrectinib用于治疗既往已接受治疗但病情进展或没有可接受的标准疗法的NTRK融合基因阳性、局部晚期或转移性实体瘤儿科患者和成人患者的优先药物资格（Priority Medicine，PRIME）。在美国，FDA于今年5月授予entrectinib治疗上述相同患者群体的突破性药物资格（BTD）。

PRIME（Priority Medicines）是EMA在2016年3月推出的一个快速审评项目，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。

EMA授予entrectinib PRIME是基于II期临床研究STARTRK-2的数据。该研究是一项全球性、多中心、开放标签研究，采用一种篮子（basket）设计来对患者肿瘤样本中的相关靶标进行筛查。这种筛查模式，旨在充分利用entrectinib在横跨一系列不同类型肿瘤和分子靶标中已被证明的初步疗效。根据此前公布的I期临床研究数据，entrectinib在携带NTRK、ROS1、ALK融合基因突变阳性的颅外疾病患者（n=24）中实现了高达79%的客观缓解率（ORR），并且在中枢神经系统（CNS）疾病的患者中也实现了完全的、可持续的缓解。

entrectinib是一种新型、口服有效的、具有中枢神经系统（CNS）活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK融合基因突变的实体瘤患者。值得一提的是，entrectinib可以通过血脑屏障，该药是临床上一种被证明针对原发性和转移性中枢神经系统（CNS）疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity）。

Ignyta公司董事长兼首席执行官Jonathan Lim博士表示，该公司非常高兴并感激EMA接受entrectinib进入PRIME项目，该项目类似于FDA的突破性药物资格认定。此次PRIME资格授予是对该公司团队工作以及entrectinib治疗NTRK阳性肿瘤积极疗效的认可，目前该类肿瘤上没有获批的治疗药物。该公司期待着与EMA及全球其他监管机构合作，加速entrectinib的评估，为患者带啦创新的治疗药物。