百时美PD-1免疫疗法Opdivo治疗转移性尿路上皮癌遭英国NICE拒绝

-肿瘤免疫治疗巨头百时美施贵宝（BMS）PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）近日在英国监管方面遭遇挫折。英国医疗成本监管机构——英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布草案指南，拒绝批准Opdivo用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于局部晚期不可切除性或转移性尿路上皮癌（mUC）患者的治疗。该类患者的治疗选择有限，目前的方案是提供多西他赛、紫杉醇和佳支持治疗（BSC）。

在欧洲，Opdivo于今年6月获得欧盟委员会（EC）批准，用于含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性mUC患者，此次批准使Opdivo成为欧洲一款治疗该类型膀胱癌的肿瘤免疫疗法。

Opdivo获批治疗mUC是基于II期临床研究CheckMate-275的积极数据，该研究是一项单组研究，在270例接受含铂化疗后病情进展的铂难治、转移性或不可切除性mUC患者中开展，其中PD-L1表达≥1%的患者比例为46%。数据显示，患者接受Opdivo治疗后，客观缓解率为20%，其中3%经历完全缓解。

然而，NICE认为，由于研究中尚未将Opdivo与现有疗法进行比较，根据现有证据，很难确定Opdivo相对于当前临床实践的临床获益幅度。

NICE得出结论称，与紫杉醇和多西他赛相比，若采用Opdivo治疗，每个质量调整寿命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）将分别增加67205英镑和86030英镑，因此该药合理的估计是每QALY的ICER为76000英镑，这一数字远高于通常认为可接受的临终（end-of-life）治疗药物。

另外，NICE表示，Opdivo似乎并不具成本效益，因此该药并不适合进入癌症药物基金（CDF）用于治疗mUC。

尿路上皮癌（UC）是常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%。晚期阶段的患者面临着非常高的疾病复发和恶化率，导致该领域存在远未满足的巨大医疗需求。在全球范围内，膀胱癌是第九大常确诊的癌症类型，据估计，每年新增43万例，死亡超过16.5万例。大多数膀胱癌在较早的阶段确诊，但疾病复发和恶化率非常高，大约78%的患者在5年内会经历病情复发或恶化。生存率取决于癌症所处的阶段和类型，对于IV阶段膀胱癌，5年存活率仅为15%。在英国，每年大约有10000例新病例。