零的突破!中国首款自主研发抗癌新药——泽布替尼获得美国FDA批准

　　今日，美国FDA宣布，批准百济神州的BTK抑制剂泽布替尼(zanubrutinib)上市，用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA批准，堪称“零的突破”。

　　这款“中国智造”的泽布替尼屡创纪录：

　　首个被FDA授予“突破性疗法”认定的中国创新药，且基于中国患者数据;

　　首个向FDA提交上市申请并获批上市的中国创新药。

　　这标志着，中国创新药靠实力打入国际市场，开创中国制药史新纪元，为淋巴瘤患者提供更好的选择!对国内淋巴瘤患者来说，老百姓也有希望能用上国际品质的创新好药!

　　百济神州公司11月15日宣布，其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼通过美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这标志着，泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。此外，这也是百济神州首款获批的自主研发产品，是公司发展历程中的又一重要里程碑。

　　百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示：“泽布替尼在FDA获批的喜讯，让我们倍感自豪，这一历史性突破不仅代表着国际上对于中国新药研发水平的认可，实现了我国创新药‘走出去’的心愿，更重要的是，它证明了我国的创新药企不仅能惠及本国患者，也具备充分实力为全球更多的患者服务。”

　　美国淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez评论道：“泽布替尼作为一项治疗MCL的二线疗法获批是在该适应症治疗方案上的重大进步。治疗选择的拓宽能够帮助提高患者体验，并为确诊为MCL的患者带来希望。”

　　2019年1月，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。

　　泽布替尼：套细胞淋巴瘤患者的新选择

　　试验设计：纳入了86例接受过1-4线治疗的复发难治(r/r) MCL中国患者，使用泽布替尼160mg，每天两次，直至疾病进展或毒性不耐受;

　　泽布替尼套细胞淋巴瘤关键II期试验设计

　　有效性数据：中位随访时间为18.4个月，根据Lugano国际标准86例可评估患者中，ORR为84%，完全缓解CR更是高达78%，这在所有复发/难治套细胞淋巴瘤治疗药物中都是一个重大突破。

　　泽布替尼安全耐受性良好

　　安全性数据：泽布替尼安全性良好，试验中≥3级不良事件、严重不良事件以及导致治疗中断的不良事件均低于伊布替尼，需要特别关注的不良事件中，房颤、第二肿瘤、肿瘤溶解综合征的发生率均为0。

　　多项基础研究表明布鲁顿酪氨酸蛋白激酶(Bruton’s tyrosine kinase，简称BTK)对恶性B细胞的生存及发展中起着重要作用，如果能够抑制BTK的活性，就可以杀死很多B细胞淋巴癌细胞进而让患者获益。

　　作为淋巴瘤的一种，套细胞淋巴瘤是一种难治的亚型：一是治疗选择有限，需要全身放疗或者干细胞移植;二是发病年龄基本在60岁以上，多数老年患者在诊断时已处于病程的III期或IV期，不适宜、不愿甚至放弃非常折磨的放疗。

　　据统计，全球套细胞淋巴瘤新发病例超过3.5万例，中国约超过6000例。对于晚期套细胞淋巴瘤的治疗，BTK抑制剂伊布替尼已经取得了不错的疗效。

　　既往临床数据显示，泽布替尼是首个能够完全且持久抑制BTK的新一代强效BTK抑制剂，将能为全球更多患者带来新的更好的治疗选择。

　　关于套细胞淋巴瘤(MCL)

　　淋巴瘤是一组起源于B、T或NK细胞的含多种亚型的恶性肿瘤。套细胞淋巴瘤(MCL)通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源于“套区”的B细胞。2019年，在美国预计约有74,200新增NHL病例 ，其中MCL新增病例为总数的6%(约4,452起)。套细胞淋巴瘤通常预后很差，中位生存期为三至四年。套细胞淋巴瘤在诊断时通常已经处于疾病晚期。

　　泽布替尼的研发，历时7年

　　泽布替尼的研发，历时7年。2012年，百济神州研究团队在北京开始立项。2014 年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年 8 月，完成了全球第一例患者给药。此次获批上市前，今年1 月，泽布替尼曾获 FDA 授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的中国本土研发抗癌新药。紧接着，8 月，FDA 正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。

　　百济神州方面表示，目前正在全球范围对泽布替尼开展 16 项临床研究，包括 9 项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行 2 项对比伊布替尼的全球临床 3 期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

　　据介绍，上述新药预计在未来几周内在美国进行销售。