Midostaurin有望成为突破25年来急性髓性白血病疗法的首个靶向药物

美国FDA已经对诺华旗下药物Midostaurin（PKC412）在治疗FLT3突变的急性髓性白血病（AML）和晚期系统性肥大细胞增多症展开优先审评。如果审评（6个月内）顺利，Midostaurin将有望成为突破近25年来传统急性髓性白血病疗法的首个靶向药物。目前治疗急性髓性白血病主要采取传统的化疗方式，60岁以下的患者在接受化疗后，长期生存率在25%~50%之间，而老年患者的长期生存率更低，仅有5%~15%。

美域健康介绍，除美国FDA外，欧洲药品管理局（EMA）也已经对该药展开了审评，与此同时，FDA和EMA也对Midostaurin的伴随诊断试剂盒进行了审评，该试剂盒用于诊断急性髓性白血病患者的FLT3状态。

Midostaurin是一种口服多激酶抑制剂，其临床试验数据显示，FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受Midostaurin和标准化疗联用时整体生存期可以提高23%。基于此临床试验结果，Midostaurin获得了FDA突破性药物疗法认定。值得一提的是，Midostaurin的Ⅲ期临床试验研究是目前为止在FTL3突变急性髓性白血病患者群体中开展的大规模的临床研究，该研究中所获得的总生存数据，是全球血液病学家及急性髓性白血病群体所期待已久的一个重大进步（详见新闻：ASH 2015：诺华抗癌药midostaurin治疗FTL3突变急性髓性白血病（AML）实现重大突破）。

急性髓性白血病是成年人急性白血病中为常见的类型，在接受治疗后生存率很低，在确诊后仅有四分之一的患者能生活5年。FLT3突变约占所有急性髓性白血病患者的三分之一，通常具有较差的预后。

如果Midostaurin治疗急性髓性白血病和晚期系统性肥大细胞增多症获得批准， Credit Suisse的分析师预测该药物在2019年的销售额可以达到2.6亿美元。虽然对于制药巨头诺华来说，Midostaurin是一个影响力相对较弱的产品，但是对于急性髓性白血病治疗的市场来说，Midostaurin则是一个重要的角色。著名国际市场调研公司GBI预测该药物在2020年可实现9亿美元的销售额。

虽然Midostaurin在治疗急性髓性白血病方面具有越来越好的前景，但是其他公司的候选药物也正加入到这场竞争中来，其中包括Celator Pharmaceuticals旗下的CPX-351（阿糖胞苷和柔红霉素脂质体）、Ambit Biosciences旗下的FLT3抑制剂Quizartinib以及罗氏公司旗下的BCL-2抑制剂Venclexta。