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基因编辑技术能够拯救重度肺癌患者?

日前,我国科学家在人体内利用革命性的CRISPR-Cas9基因编辑技术尝试治疗严重肺癌患者引起外媒关注。据称这种尝试在全世界尚属首例。

美国有线电视新闻网网站11月16日援引英国《自然》周刊报道称,10月28日,成都一名严重肺癌患者被注入基因改良型细胞。西班牙《国家报》网站11月16日报道,中国启动了全球首个CRISPR基因编辑技术人类临床试验。利用CRISPR技术可以对生物的DNA序列进行编辑和修改。

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以四川大学的卢铀为首的科研小组从患者体内取出了免疫细胞,然后利用CRISPR-Cas9技术对免疫细胞进行编辑,使免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性。这种蛋白能调节细胞的免疫反应,而癌细胞利用这一特点在人体内进行扩散。据称,肺癌重度患者接受次基因编辑细胞人体注射,以期在PD-1蛋白不发挥作用的情况下,基因编辑细胞能杀灭癌细胞,治好患者的肺癌。试验的初步结果将在6个月后知晓。

目前,对于这种疗法的安全性和可能产生的副作用还存在一些疑问。“因为目前还不知道,基因编辑细胞除了攻击癌细胞外,是否还会攻击健康细胞。”美域健康专家表示。卢铀认为,试验的阶段进展顺利,将会对患者进行次注射,但为了替患者保密,他拒绝透露更多细节。整个试验共有10人参加,其余9人也是肺癌患者,至于效果如何,未来或得到时间检验。

CRISPR的意思是“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”,即脱氧核糖核酸序列的固定模式,可进行编辑。

Cas9是一种改良型蛋白质,注入人体后可对脱氧核糖核酸产生影响,就像一把可裁剪基因的剪刀。

查阅相关资料显示,这一技术源于十年前的一项发现,即某些菌细胞可确定入侵病毒并切断它们的脱氧核糖核酸。在此基础上,CRISPR-Cas9进行了技术改良,由此可对基因进行编辑,进而可消除有害疾病,甚至还可创造人畜混合器官,以弥补移植器官数量的不足。

这项技术可破坏一种在正常情况下检测免疫细胞以启动免疫反应能力的基因,进而防止该免疫细胞攻击健康细胞。

改良后的免疫细胞经过繁殖被重新注入患者的血液。理想情况是,免疫细胞会在患者血液里对癌细胞进行导向追踪并将其消灭。

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