患者案例故事
更多福音!美国发现视网膜母细胞瘤治疗新方法
视网膜母细胞瘤是一种来源于光感受器前体细胞的恶性肿瘤。常见于3岁以下儿童,具有家族遗传倾向,可单眼、双眼先后或同时罹患,是婴幼儿常见的眼内恶性肿瘤,成人中罕见。美域健康专家提醒广大家长朋友,该病易发生颅内及远处转移,常危及患儿生命,因此早期发现、早期诊断及早期治疗是提高治愈率、降低死亡率的关键。
日前,一项由美国达纳-法伯/波士顿儿童与血液疾病中心和西雅图儿童医院的研究人员的领导III期临床试验结果表明,对高危视网膜母细胞瘤儿童患者,进行两次自体干细胞移植要比接受单次自体干细胞移植,在三年后更可能没有癌症。目前该研究结果已在2016年美国临床肿瘤学会年度会议上发布。
研究人员发现,这种初是由美国达纳-法伯/波士顿儿童与血液疾病中心的研究人员在20世纪90年代开发的双次移植技术,当与随后的免疫治疗药物配合使用时,会产生更好的治疗结果。
在治疗完成三年后,61.8%的这些接受两次自体干细胞移植——利用他们自己而不是供者的干细胞进行移植——的患者仍然存活,而且没有癌症,相比之下,对接受单次自体干细胞移植的患者而言,这一数字是48.8%。
这项研究的主要成员、达纳-法伯/波士顿儿童与血液疾病中心首席医疗官Lisa Diller博士说,“我们治疗视网膜母细胞瘤儿童患者的能力在过去25年得到显著提高,特别是引入高强度化疗方案和干细胞移植。这项研究的发现为治疗这种疾病确定一种新的标准。”
来自西雅图儿童医院的Julie R. Park博士也是这项研究的主要成员。
美国每年大约会新增700例患者,视网膜母细胞瘤已成为种为常见的儿童实体瘤,也是婴儿的为常见的癌症。据悉,该临床试验招募了652名新确诊患上高危视网膜母细胞瘤的儿童患者,他们当中的绝大多数人患上IV级(转移性的)视网膜母细胞瘤,这些参与者平均年龄是3.1岁。所有的患者起初接受外科手术和六个疗程高剂量化疗(利用多种药物)。在前两个疗程化疗后,研究人员收集造血干细胞用于移植。
在后一个疗程化疗结束后,355名被认为适合进行移植的儿童患者被随机地分配接受单次自体干细胞移植和三种化疗药物组合治疗,或者接受两次自体干细胞移植和一种不同化疗药物组合治疗。对接受两次自体干细胞移植的患者而言,次移植在次移植完成大约6周后开始进行。患者在原发性肿瘤位点进行放疗,在某些情形下,也会在转发性肿瘤位点进行放疗。
这项研究的一部分患者也作为另一项不同的针对药物dinutuximab的临床试验的参与者,在进行自体干细胞移植后接受免疫治疗药物的治疗,其中dinutuximab是2015年被美国FDA终批准用于治疗视网膜母细胞瘤的一种药物。在这一部分患者中,两次自体干细胞移植也与改善的治疗结果相关联:在接受免疫治疗药物治疗后,73.7%的接受两次自体干细胞移植的患者在第三年时仍然存活,而且没有癌症,相比较之下,对接受单次自体干细胞移植的患者而言,这一数字是55.5%。
研究人员发现,在接受两次自体干细胞移植的患者当中,无事件存活期——在没有疾病复发或次癌症产生情形下的存活——和总存活期更高,尽管总存活期的增加在统计学上并不显著。不过,不论是接受两次还是单次自体干细胞移植,严重急性副作用发生率是相类似的。
美域健康专家指出,美国的这项研究成果对于不幸身患视网膜母细胞瘤的儿童及其家庭来说,无疑是一个极为利好的讯息。但同时也要看到,这种治疗手段中也使用到了毒性大的药物之一!因此,还必须继续寻找方法降低治疗方法的毒性,避免一些儿童患者将来会遭受的晚期效应。此外,美域健康专家强调,就全球而言,目前对视网膜母细胞瘤尚无有效的预防措施,对于有视网膜母细胞瘤家族史的家庭,应及时进行基因检测、遗传咨询,减少患儿出生几率;并及时开展新生儿早期眼底筛查,早期干预,提高预后。
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