盘点 | 一文看懂干细胞疗法最新三大进展

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1. AIVITA干细胞疗法在美启动脑瘤2期临床试验

AIVITA Biomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司，近日宣布为新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者启动2期癌症试验第一个临床试验点。在加州大学尔湾分校（UCI）的综合脑瘤计划和UCLA-UCI阿尔法干细胞诊所（ASCC）已收到IRB批准，开始招募病人接受AIVITA的ROOT OF CANCER疗法。患者将接受载有肿瘤抗原的自体树突状细胞，作为初次手术加化放疗后的辅助治疗。AIVITA的ROOT OF CANCER技术目前也用在美国进行的一项卵巢癌2期临床试验，以及在日本进行治疗黑色素瘤的商业化开发。

2. BioLineRx宣布干细胞动员3期临床取得积极结果

BioLineRx宣布GENESIS试验的lead-in period取得阳性结果，这是一项双盲，安慰剂对照的3期试验，比较BL-8040与粒细胞集落刺激因子（G-CSF），对照单用G-CSF，用于多发性骨髓瘤患者自体移植的造血干细胞（HSCs）动员。该试验入组30名患者，在完成大约10、20和30名患者后进行数据监测委员会（DMC）审查，评估用BL-8040加G-CSF治疗后的安全性和有效性。BL-8040是一种短合成肽，用于干细胞动员和治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。

数据显示，仅使用一剂BL-8040，9/11的患者（82％）经过2次血液成分分离可以达到大于或等于6x106 CD34细胞/ kg的主要终点阈值。另外，7/11的患者（64％）经过1次血液成分分离就可以达到大于或等于6x106 CD34细胞/ kg的主要终点阈值。迄今为止的结果显示，使用单一剂量BL-8040结合G-CSF动员HSC不仅安全且可耐受，能有效收集细胞数量，并有望将血液成分分离减少到1次。根据前11位患者的积极数据，DMC建议停止lead-in period，立即转入研究的随机安慰剂对照部分。

3. 激活休眠的视网膜干细胞获成功，有望治疗失明

由美国西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）的一组研究人员使用一种叫做Müller胶质细胞（MG）的视网膜细胞，帮助失明小鼠通过两个基因转移步骤重新编程MG后恢复了部分视觉功能。该研究近期发表在《Nature》上。在斑马鱼中，MG作为干细胞的来源，是视网膜自我修复系统的一部分：它们可以自我增殖以补充受损的视网膜神经元。然而，在哺乳动物中，MG缺乏自我再生能力。科学家可以激活哺乳动物MG分裂，但会伤害正常组织。

西奈山伊坎医学院眼科学副教授Bo Chen博士是该研究的首席研究员。接下来，Chen博士的团队计划进行行为研究，以确定小鼠是否已恢复执行视觉任务的能力，并将在人类视网膜培养组织上进行测试。这些发现有望开发为再生疗法，用于治疗诸如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性等疾病，以及其他眼科疾病，如青光眼。