患者案例故事
更多精准医疗:靶向药物一览——多发性骨髓瘤篇
多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,是血液系统肿瘤中的一类。在非实体瘤的血液性肿瘤中,多发性骨髓瘤的发病率尤其在西方人群中接近急性白血病,因此在针对该病的治疗研发方面西方国家的投入也是比较多的。
多发性骨髓瘤发病原因
1.病毒因素 病毒与多发性骨髓瘤的发病有关已在多种动物试验中得到证实,早先有报告EB病毒(人类疱疹病毒)与人得上多发性骨髓瘤有关,近年来又报道Human Herpes Virus-8(也是人类疱疹病毒的一种)与多发性骨髓瘤的发病有关;而这些情况时偶然性还是作为此病的原因还要通过进一步的证明才能够确定下来。
2.染色体异常 多发性骨髓瘤可能有多种染色体畸变及癌基因激活,但未发现特异的标志性的染色体异常;其中染色体畸变是否是多发性骨髓瘤发病的始动因素,还需要进一步的证实才能够做出准确的决定,而恶性肿瘤是多因素、多基因、多步骤改变类型的疾病,相信多发性骨髓瘤疾病也不例外。
3.化学因素 依据医学上发现,在遭受原子弹爆炸影响的人群和在职业性接受或治疗性接受放射线人群的发病率显著高于正常人,而且接受射线剂量愈高,多发性骨髓瘤的发病率也愈高,而据报告化学物质如石棉、砷、杀虫剂、石油化学产品、塑料及橡胶类都会引发此病,但此类报告大都比较零散,还是缺乏足够令人信服的证据。
多发性骨髓瘤类型
1.一般分型,可分为5型:
(1)孤立型;
(2)多发型;
(3)弥漫型;
(4)髓外型;
(5)白血病型。
2.根据免疫球蛋白分型
(1)IgG型:多见,占50%-60%,易感染,高钙血症和淀粉样变较少见。
(2)IgA型:占25%,高钙血症明显,合并淀粉样变,出现凝血异常及出血倾向机会较多,预后较差。
(3)IgD型:很少见,仅占1.5%,瘤细胞分化较差,易并发浆细胞性白血病,几乎100%合并肾功能损害,生存期短。
(4)IgM型:少见,易发生高粘滞血症或雷诺氏现象。
(5)轻链型:占20%,80%-100%有本周氏蛋白尿,易合并肾功能衰竭和淀粉样变性,预后很差。
(6)IgE型:很罕见。
(7)非分泌型:占1%以下,血与尿中无异常免疫球蛋白,骨髓中浆细胞增高,有溶骨改变或弥漫性骨质疏松。
多发性骨髓瘤靶向药
疾病名称 |
药物靶点 |
靶向药物名称 |
中国是否上市 |
多发性骨髓瘤 |
HDAC |
Panobinostat(帕比司他) |
否 |
Proteasome |
Carfilzomib(卡非佐米) |
||
Bortezomib(硼替佐米) |
是 |
||
Ixazomib |
否 |
||
CD38 |
Daratumumab(达雷木单抗) |
||
SLAMF7(CS1/CD319/CRACC) |
Elotuzumab(埃罗妥珠单抗) |
麻省医疗国际提醒,当患者出现骨痛、贫血、肾功能不全、高钙血症、反复感染等症状时,建议同时到血液科就诊,做到尽早发现,才能及时有效地控制病情发展。有数据显示,通过规范化的治疗,60—70%的患者的病情可以得到控制,症状也能够得以减轻。
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